雖然近來(lái)基因組編輯技術(shù)取得了重要進(jìn)展，但是已知的約75000個(gè)人類(lèi)病理性遺傳變異體大部分都無(wú)法得到有效修正。著名的“基因魔剪”CRISPR-Cas9基因組編輯系統(tǒng)，也有其局限性，包括造成DNA雙鏈斷裂——導(dǎo)致插入缺失失控；對(duì)大部分種類(lèi)的突變的精準(zhǔn)修正效率不高，尤其是會(huì)產(chǎn)生大量插入缺失副產(chǎn)物。
此次，美國(guó)博德研究所核心成員、華人生物學(xué)家劉如謙及其同事，提出一項(xiàng)新型編輯技術(shù)——“先導(dǎo)編輯”，直接支持靶向點(diǎn)突變、精準(zhǔn)插入、精準(zhǔn)刪除及其各種組合，而不造成DNA雙鏈斷裂。
團(tuán)隊(duì)將Cas9酶和逆轉(zhuǎn)錄酶結(jié)合起來(lái)使用。所得的分子機(jī)器和工程向?qū)NA結(jié)合在一起后，既能搜索特定DNA位點(diǎn)，又能直接讓包含了預(yù)期編輯的新遺傳信息替換靶DNA序列。他們對(duì)人體細(xì)胞執(zhí)行了逾175次編輯，包括修正導(dǎo)致鐮狀細(xì)胞疾病和戴薩克斯癥的主要遺傳因素。他們報(bào)告稱(chēng)，這項(xiàng)技術(shù)比傳統(tǒng)Cas9編輯技術(shù)效率更高，副產(chǎn)物更少，脫靶率更低。
研究人員指出，由于“先導(dǎo)編輯”是一種新型基因組編輯方法，因此還需要開(kāi)展進(jìn)一步的研究來(lái)理解其效果，增強(qiáng)其功能。（記者 張夢(mèng)然）
